Kun sydneyläinen data-insinööri Paul Conyngham kuuli vuonna 2024, että hänen pelastuskoirallaan Rosiella on aggressiivinen syöttösolusyöpä, eläinlääkärit antoivat koiralle kuukausia elinaikaa. Kemoterapia ja leikkaus hidastivat taudin etenemistä, mutta kasvaimet eivät kutistuneet.
Conynghamilla on 17 vuoden kokemus data-analytiikasta ja koneoppimisesta, mutta ei lainkaan biologian koulutusta. Hän päätti silti kokeilla jotain ennennäkemätöntä: suunnitella koiralleen syöpärokotteen tekoälyn avulla.
Kolme tekoälyä, yksi rokote
Ensimmäinen askel oli ChatGPT. Tekoälychatbotti ehdotti immunoterapiaa ja ohjasi Conynghamin New South Walesin yliopiston (UNSW) genomiikkakeskukseen. Siellä Rosien terve DNA ja kasvain-DNA sekvensoitiin 3 000 dollarilla. Sekvensointi paljasti 186 000 mutaatiota syöpäkudoksessa.
Conyngham kuvaili eroa vertaamalla uuden auton moottoria ja 186 000 kilometriä ajetun moottorin kuntoa. Mutaatioiden joukosta piti löytää ne, jotka saisivat immuunijärjestelmän hyökkäämään syöpäsoluja vastaan.
Siihen hän käytti Google DeepMindin AlphaFold-työkalua, joka palkittiin kemian Nobelilla vuonna 2024 proteiinirakenteiden ennustamisesta. AlphaFold mallinsi mutaatioiden tuottamien proteiinien kolmiulotteisia rakenteita ja tunnisti neoantigeenejä eli kohteita, joihin immuunivaste todennäköisimmin tarttuisi.
Lopullisen rokotesuunnitelman Conyngham kokosi Elon Muskin Grok-tekoälyn avulla ja toimitti kaavan UNSW:n RNA-instituutin johtajalle Pall Thordarsonille. Thordarson tiivisti gigatavujen geneettisen datan puolen sivun rokotekaavaksi ja valmisti räätälöidyn mRNA-rokotteen alle kahdessa kuukaudessa.
“Tämä on ensimmäinen kerta, kun koiralle on suunniteltu yksilöllinen syöpärokote. Tapaus osoittaa, miten tehokasta ja nopeaa yksilöllistetty lääketiede voi olla mRNA-teknologian avulla.”
Mikä on mRNA-rokote?
Lähetti-RNA eli mRNA opettaa kehon soluja tuottamaan tiettyjä proteiineja, jotka laukaisevat immuunivasteen. Syöpähoidossa rokote räätälöidään potilaan kasvaimen mutaatioiden perusteella, jolloin immuunijärjestelmä oppii tunnistamaan juuri kyseisen syövän. Sama teknologia tuli tutuksi koronapandemian rokotteista.
Kasvain kutistui, mutta koira ei ole parantunut
Rosie sai ensimmäisen rokotepistoksen joulukuussa ja tehosteannoksen helmikuussa. Maaliskuun puoliväliin mennessä Rosien jalassa ollut tennispallon kokoinen kasvain oli kutistunut 75 prosenttia. Koira oli saanut energiansa takaisin ja hyppäsi aidan yli jahtaamaan kaneja.
Conyngham itse painotti, ettei Rosie ole parantunut. Kaikki kasvaimet eivät reagoineet hoitoon. Bioteknologian asiantuntija Egan Peltan huomautti, että Rosie sai samanaikaisesti tavanomaista immunoterapiaa, joten tekoälyrokotteen osuutta tuloksesta on vaikea erottaa.
Tutkija Patrick Heizer varoitti, että syöpäproteiinien kaltaiset rakenteet voivat esiintyä myös terveissä elimissä, kuten sydämessä. Rokote saattaa siis osua väärään kohteeseen. Peltan arvioi hoidon todellisiksi kustannuksiksi 20 000–50 000 dollaria ja muistutti, ettei yksikään yksilöllinen mRNA-syöpärokote ole vielä läpäissyt faasin III kliinistä koetta.
Immuuniterapialääke joka estää syöpäsoluja piiloutumasta elimistön puolustukselta. Lääke vapauttaa immuunijärjestelmän hyökkäämään syöpää vastaan.
Ihmisille sama hoito on vielä vuosien päässä
Yksilölliset mRNA-syöpärokotteet ovat kuitenkin jo pitkällä ihmiskokeissa. Modernan ja Merckin mRNA-4157-rokote on edennyt faasin III kokeisiin melanoomapotilailla, ja sääntelyviranomaisten hyväksyntähakemuksia odotetaan vuosina 2026–2029. Yli 150 kliinistä koetta tutkii mRNA-rokotteiden ja immuunivasteen tarkistuspiste-estäjien yhdistelmiä.
Suomessa HUS:n syöpäkeskuksen tutkimusjohtaja Peeter Karihtala on arvioinut, että mRNA-syöpärokotteet tulevat potilaiden saataville vuosikymmenen loppuun mennessä. Karihtalan mukaan syöpäsolut naamioituvat immuunijärjestelmältä muokkaamalla ympäristöään, minkä vuoksi rokotteet täytyy yhdistää muihin hoitomuotoihin tehon varmistamiseksi.
Sääntelykin on solmussa. Euroopan lääkevirasto EMA luokittelee mRNA-immunoterapiat geeniterapiatuotteiksi, kun taas Yhdysvaltain FDA kutsuu niitä terapeuttisiksi syöpärokotteiksi. Yksilöllisten rokotteiden pienerätuotanto asettaa laadunvalvonnalle vaatimuksia, joihin massatuotantoon suunniteltu sääntely ei taivu.
Conynghamin tapaus näyttää konkreettisesti, miten tekoälytyökalut voivat kiihdyttää lääkekehitystä. Kolme tekoälyä, yliopiston mRNA-osaaminen ja 3 000 dollarin sekvensointimaksu tuottivat alle kahdessa kuukaudessa tuloksen, joka olisi aiemmin vaatinut vuosien tutkimustyön. Rosien kohdalla tulos on rohkaiseva, mutta yksittäinen koirapotilas ei vielä muuta lääketiedettä. Seuraava askel on osoittaa, että sama toimii toistettavasti ja turvallisesti myös ihmisillä.
Viikoittainen uutiskirje
Tule firmasi fiksuimmaksi AI-osaajaksi
Yksi uutiskirje kerrallaan. Kokoamme viikon tärkeimmät tekoälyuutiset suomeksi ja kerromme, mitä ne tarkoittavat sinun työsi kannalta. Luet sen kahvitauolla.