Tekoäly keksii lääkkeen kuukaudessa – ihmiskeho ei kiirehdi

Cody Tranbarger perusti lääkeyhtiön, jossa työskenteli yksi ihminen. Hänen Mithril Medicine -yhtiönsä kehittää hoitoja kahteen harvinaiseen lihasrappeumatautiin. Tranbarger hoiti Clauden avulla sopimukset, logistiikan ja kokeet yhdessätoista ulkopuolisessa laboratoriossa. Ideasta lupaaviin hiirituloksiin kului alle 18 kuukautta.

Anthropic kertoi ostaneensa yhtiön 27. lokakuuta. Samassa tiedotteessa se arvioi, että Mithrilin lääke voisi olla valmis ihmisillä tehtäviin kliinisiin kokeisiin aikaisintaan vuoden 2028 lopulla. Myyntilupa olisi silloinkin vielä vuosien päässä.

Nopean suunnittelun ja hitaan todentamisen välinen kuilu on Wall Street Journalin keskiviikkona julkaiseman jutun aihe. Otsikko kuuluu suomeksi: "Piilaakso lupaa, että tekoäly parantaa sairaudet. Lääkeyhtiöiden toimitusjohtajat eivät usko sitä." WSJ:n mukaan lääkealan johtajat näkevät suurimman esteen biologiassa eikä laskentatehossa.

Mitä "tekoälyn suunnittelema" oikeastaan tarkoittaa

Väite, ettei FDA ole hyväksynyt yhtään tekoälyn suunnittelemaa lääkettä, pitää paikkansa. Se kaipaa silti tarkennusta, koska osa ehdokkaista on jo pitkällä kliinisissä kokeissa.

Pisimmällä on Hongkongin pörssiin listatun Insilico Medicinen rentosertibi, joka on kehitetty idiopaattisen keuhkofibroosin hoitoon. Tekoäly löysi sille kohdeproteiinin nimeltä TNIK ja auttoi suunnittelemaan itse molekyylin. Vaiheen III koe GENESIS-IPF-3 alkoi syyskuussa Kiinassa, ja siihen osallistuu noin 320 potilasta 47 hoitokeskuksessa. Yhtiön oman tiedotteen mukaan mikään viranomainen ei ole vielä hyväksynyt lääkettä.

Muut "tekoälylääkkeet" ovat kirjava joukko. Joissakin tekoäly on valinnut kohteen, joissakin hionut valmista molekyyliä, ja joissakin se on lähinnä nopeuttanut paperityötä. Anthropicin kumppani Enveda käytti Claudea valmistusdokumentaation tarkastukseen: malli kävi läpi 1 061 sivua ja löysi kaikki 11 ihmisten havaitsemaa virhettä sekä seitsemän, jotka ihmisiltä olivat jääneet huomaamatta. Siitä on hyötyä, mutta lääkettä se ei suunnitellut.

Pullonkaula on potilaassa

Rentosertibin kokeen johtava tutkija, pekingiläisen Peking Union Medical College -sairaalan professori Xu Zuojun, sanoo Insilicon tiedotteessa suoraan, kuinka kauan myyntilupaan menee. "Se vie kolmesta neljään vuotta suotuisissa oloissa", hän toteaa englanninkielisessä tiedotteessa.

Syy on arkinen. Koe kestää 52 viikkoa, koska keuhkofibroosin etenemistä mitataan siitä, kuinka paljon potilaan keuhkojen toimintakyky heikkenee vuodessa. Sitä vuotta ei voi laskea nopeammin. Potilaat on ensin löydettävä ja satunnaistettava, lumeryhmää on seurattava ja tulokset on analysoitava, ennen kuin viranomainen pääsee arvioimaan mitään.

Alalla yleisesti käytetyn arvion mukaan noin yhdeksän kymmenestä kliinisiin kokeisiin päässeestä lääke-ehdokkaasta kaatuu. Tavallisesti lääke ei tehoa ihmisessä tai aiheuttaa haittoja, joita solu- ja eläinkokeet eivät paljastaneet. Tekoäly tuottaa ehdokkaita yhä nopeammin. Toistaiseksi se ei kuitenkaan tiedä juuri ihmisiä paremmin, mikä niistä toimii elävässä kehossa.

Missä tekoäly jo nopeuttaa

Google DeepMind esitteli tiistaina, miten sen Antigravity-agentti hoitaa kemiinformatiikan työvaiheita. Agentti haki keuhkosyöpälääkkeiden kritsotinibin ja lorlatinibin ympäriltä tuhansia yhdisteitä tieteellisistä artikkeleista ja patenteista, karsi joukon 568 yhdisteeseen, koulutti tehoa ennustavia malleja ja ehdotti uusia rengasrakenteisia molekyylejä valmistusreitteineen. Kirjoittajat muistuttavat itse, että jokainen ehdotettu molekyyli on vielä valmistettava ja testattava laboratoriossa.

Anthropicin luvut ovat samaa luokkaa. Divergence Labsin kanssa Claude tuotti ruoka-allergian hoitoon noin 35 000 vasta-ainemallia kuukaudessa, ja varhaisissa kokeissa kolme niistä irrotti IgE-vasta-aineita soluista tehokkaammin kuin vakiintunut lääke. Generate Biomedicinesin kanssa syntyi CAR-T-solujen geenirakenne, joka oli noin 70 prosenttia tavallista lyhyempi ja toimi laboratoriokokeissa paremmin. "Kaikki tämä tutkimus on vielä varhaisessa vaiheessa", Anthropic kirjoittaa.

Kiinnostavin kumppanuus voi olla se, josta puhutaan vähiten. Bristol Myers Squibb käyttää Claudea varhaisen vaiheen lääkkeen koesuunnitelmien arviointiin ja onnistumistodennäköisyyden laskemiseen, ja yhteistyötä on tarkoitus laajentaa vuonna 2027. Jos tekoäly auttaa valitsemaan oikeat potilaat ja mittarit, se puuttuu juuri siihen vaiheeseen, jossa aikaa ja rahaa palaa eniten.

Mitä tämä tarkoittaa potilaalle

Lääkkeen hintaan sisältyvät myös kaikki ne ehdokkaat, jotka kaatuivat matkalla. Siksi suurin hyöty ei synny siitä, että molekyylejä keksitään kuukaudessa vuoden sijaan. Se syntyy, jos epäonnistumisia saadaan vähennettyä ennen kalliita kokeita ihmisillä. Harvinaisia sairauksia sairastaville, kuten Mithrilin tavoittelemille lihasrappeumapotilaille, pienikin muutos tarkoittaisi, että hoitoa ylipäätään kehitetään.

Suomessa samaa kokeillaan pienemmässä mittakaavassa. Helsingin yliopiston tekoälytutkijat ja Orion kertoivat huhtikuussa perustavansa virtuaalilaboratorion vauhdittamaan lääkekehitystä. Biologian aikataulua sekään ei muuta: suomalaisen lääkkeen on läpäistävä samat vaiheet ja samat seurantajaksot kuin kiinalaisen tai yhdysvaltalaisen.

Todellinen koetinkivi on rentosertibin vaiheen III tulos. Jos Xun arvio pitää, ensimmäinen myyntilupapäätös tekoälyn löytämälle lääkkeelle nähdään aikaisintaan vuosikymmenen vaihteessa, ja silloinkin Kiinassa ennen FDA:ta. Jos koe taas kaatuu, se kertoo enemmän kuin yksikään tiedote: tekoäly osaa löytää kohteen, mutta tauti ratkaisee lopulta itse, toimiiko lääke.