Mitä Phase IIa -kokeessa selvisi
Insilico Medicine julkaisi kesäkuussa 2025 Nature Medicine -lehdessä Phase IIa -kokeen tulokset Rentosertib-nimisestä lääkkeestä, jonka kohdeproteiini ja molekyylirakenne löytyivät kokonaan generatiivisen tekoälyn avulla. Koe testasi 71 idiopaattista keuhkofibroosia (IPF) sairastavaa potilasta 22 sairaalassa Kiinassa.
12 viikon kokeessa potilaat saivat joko lumelääkettä, 30 milligrammaa kerran päivässä, 30 milligrammaa kahdesti päivässä tai 60 milligrammaa kerran päivässä. Korkeimman annoksen ryhmässä keuhkofunktio (forced vital capacity, FVC) parani keskimäärin 98,4 millilitraa, kun lumelääkeryhmässä se laski 20,3 millilitraa. Vakavat haittavaikutukset olivat harvinaisia, ja kaikki haitat lievenivät hoidon päätyttyä.
Tekoäly löysi sekä kohteen että molekyylin
Insilicon Pharma.AI-alusta tunnisti TNIK-kohdeproteiinin keuhkofibroosin mahdollisena hoitokohteena vuonna 2019. Esikliininen lääkekandidaatti nimettiin helmikuussa 2021 – eli noin 18 kuukautta kohteen löytymisestä. Perinteisesti tämä vaihe vie keskimäärin 2,5–4 vuotta. Yhtiön mukaan alusta tarvitsee tyypillisesti vain 60–200 molekyylin synteesin per ohjelma, kun tavanomainen lääkeseulonta käsittelee tuhansia.
Insilicon julkisten lukujen mukaan vuosina 2021–2024 kehitetyt 22 esikliinistä lääkekandidaattia veivät keskimäärin 12–18 kuukautta kohteen tunnistamisesta valmiiksi kandidaatiksi. Phase IIa -koe käynnistyi huhtikuussa 2023 ja päättyi elokuussa 2024. Kustannukset jäivät esikliinisen vaiheen osalta murto-osaan tavanomaisesta, joka liikkuu kymmenissä miljoonissa dollareissa pelkän valmistelun aikana.
Generatiivinen lääkekehitys on siirtynyt kliinisiin kokeisiin
Viime vuoden aikana generatiivinen lääkesuunnittelu on edennyt akateemisista demonstraatioista oikeisiin kliinisiin kokeisiin. DeepMindin AlphaFold3 (2024) toi proteiini-pienmolekyyli-vuorovaikutuksiin tarkkuuden, joka oli aiemmin saavutettavissa vain kalliilla röntgenkristallografialla. Recursion, Exscientia ja BenevolentAI ovat ehtineet julkistaa Phase I -tasoisia tuloksia, mutta Insilicon tapaus on ensimmäinen, jossa sekä kohde että molekyyli ovat lähtöisin generatiivisista menetelmistä ja edenneet vertaisarvioituun Phase IIa -julkaisuun.
Käytännön työnjako on samalla muuttunut. Tutkimusryhmät eivät enää valitse tekoälyn ja medisiinikemian väliltä, vaan käyttävät tekoälyä prioriteettilistan rakentamiseen ja perinteisiä menetelmiä kandidaattien validointiin. Tämä on linja, jonka esimerkiksi Recursion ja Exscientia ovat omaksuneet viimeisen kahden vuoden aikana.
Aalto ja FCAI samalla menetelmäalueella
Suomessa generatiivista lääkesuunnittelua tutkitaan ainakin kahdessa keskuksessa. Samuel Kasken johtama Suomen tekoälykeskus FCAI ja sen Aalto-yliopiston ProbML-ryhmä kehittävät simulaatiopohjaista päättelyä ja ihminen-tekoäly-yhteistyötä molekyylisuunnittelussa. Aalto-yliopiston Juho Rousun KEPACO-ryhmä keskittyy kerneli-menetelmiin sekä lääkeyhdistelmien ja drug-target-vuorovaikutusten ennustamiseen.
Erona Insilicon kaltaisiin yhtiöihin on mittakaava ja rahoitus, ei menetelmäosaaminen. Insilicon arvonmäärityksen kerrotaan liikkuvan miljardiluokassa, kun suomalaiset tutkimusryhmät toimivat ERC- ja Suomen Akatemia -rahoituksella. Kasken ERC Advanced Grant ODD-ML alkaa vuonna 2026 ja keskittyy nimenomaan jakauman ulkopuoliseen yleistettävyyteen, joka on yksi generatiivisen lääkekehityksen avoimista ongelmista.
