Yhdysvaltalainen geneetikko Gary Peltz on jahdannut vuosia lääkettä maksafibroosiin. Sairaus tappaa yli 1,4 miljoonaa ihmistä vuodessa, eikä sille ole olemassa varsinaista parantavaa hoitoa. Toukokuussa Stanfordin yliopiston ryhmä julkaisi Advanced Science -lehdessä tutkimuksen, jossa yllättävä ehdokas nousi pinnalle: vanha syöpälääke nimeltä Vorinostat. Vihjeen antoi Googlen Co-Scientist, suurten kielimallien päälle rakennettu tutkimustyökalu.
Vorinostat on FDA:n hyväksymä histonideasetylaasin estäjä, jota käytetään harvinaisen ihosyövän hoidossa. Maksafibroosiin sitä on aiemmissa tutkimuksissa yhdistetty vain kourallisessa papereita. Silti Co-Scientist nosti sen kärkiehdokkaaksi muiden lääkkeiden rinnalla.
Tekoäly ohitti tutkijan oman valinnan
Peltz rakensi kokeisiin oman vertailuasetelmansa. Hän valitsi kirjallisuuden perusteella kaksi lääkettä, Co-Scientist ehdotti kolmea. Hepaattisissa organoideissa – ihmissoluista kasvatetuissa minimaksoissa – Co-Scientistin ehdokkaista kaksi vaimensi fibroosin merkkejä ja edisti maksasolujen uusiutumista. Peltzin omat valinnat eivät tuottaneet näkyvää hyötyä.
Vorinostat oli ehdokkaista vahvin. Se vaimensi TGFβ-signaloinnin laukaisemia kromatiinin rakennemuutoksia 91 prosenttia. TGFβ on kasvutekijä, joka käynnistää maksassa arpeutumisen kierteen. Kun kromatiini ei reagoinut signaaliin entiseen tapaan, myös fibroosia ajava geenien luenta vaimeni.
Olennaista oli Co-Scientistin valintastrategia. Sen sijaan, että työkalu olisi etsinyt yhtä signaalireittiä estäviä molekyylejä, se nosti ehdokkaiksi lääkkeitä, jotka muokkaavat geenien luennan asetuksia laajemmin. Lähestymistapa eroaa siitä, mihin perinteinen lääkekehitys on tottunut.
“Kuvittele yhteistyökumppani, joka on lukenut kaiken biolääketieteen kirjallisuuden ja osaa yhdistää asioita, jotka me olemme nyt jättäneet huomaamatta.”
Imperial Collegen kymmenen vuoden mysteeri ratkesi päivissä
Stanfordin julkaisu ei jää ainoaksi näytöksi Co-Scientistin kyvyistä. Imperial Collegen mikrobiologi José R. Penadés käytti yli kymmenen vuotta selvittäessään, miten cf-PICI-nimiset liikkuvat geenielementit leviävät bakteerilajien välillä. Penadésin ryhmä paljasti lopulta mekanismin, jota he kutsuvat tail piracy -ilmiöksi: cf-PICIt tuottavat DNA:lla täytetyt päät mutta kaappaavat hännät muista viruksista.
Penadés syötti Co-Scientistille saman taustadatan, jonka hän oli alun perin itse lukenut. Tekoäly tuotti viisi hypoteesia ehdotusjärjestyksessä. Ylin osui lähes täydellisesti tutkimusryhmän vuosien työn lopputulokseen, ja vastaus syntyi muutamassa päivässä. Tulokset julkaistiin Cell-lehdessä viime vuonna.
Penadés on korostanut, että ilman vuosien taustatyötä Co-Scientist ei olisi tuottanut käyttökelpoisia hypoteeseja. Tekoäly ei keksinyt biologiaa tyhjästä, vaan järjesti jo julkaistun tiedon uudella tavalla.
